Título

TERAPIA GENETICA COMO AUXILIO NO MANEJO DA RETINOSE PIGMENTAR

Objetivo

O objetivo desta pesquisa é avaliar a eficácia e segurança da terapia genética como uma abordagem terapêutica no manejo da retinose pigmentar, por meio de uma revisão sistemática.

Método

Foi realizada uma revisão sistemática nas principais bases de dados, incluindo PubMed, Embase e Web of Science, utilizando descritores sobre terapia genética e retinose pigmentar. Foram incluídos estudos clínicos randomizados controlados, ensaios clínicos e estudos observacionais que investigaram o uso de terapia genética no tratamento da retinose pigmentar, nos últimos 5 anos. Estudos com amostras pequenas, sem grupo controle ou sem acompanhamento de longo prazo foram excluídos da análise. Os dados foram extraídos e sintetizados para avaliar a eficácia e segurança da terapia genética nessa condição.

Resultado

Os resultados demonstraram melhoras significativas na função visual em pacientes submetidos à terapia genética, incluindo ganhos na acuidade visual e retardamento da perda de visão periférica, com poucos eventos adversos graves relatados. Estudos clínicos investigaram os resultados da terapia genética em diferentes subtipos de retinose pigmentar. Foi analisada a eficácia do voretigene neparvovec em pacientes com retinose pigmentar hereditária causada por mutações bialélicas no gene RPE65. Os resultados demonstraram evoluções significativas na sensibilidade ao contraste, campo visual e adaptação à escuridão em pacientes tratados, com benefícios sustentados durante o acompanhamento de longo prazo.

Conclusão

Evidencia-se aprimoramentos na função visual dos pacientes submetidos a terapia celular, salientando o potencial dessa abordagem terapêutica no retardo da progressão da retinose pigmentar, bem como na preservação a visão. Ressalta-se ainda a segurança a longo prazo da terapia genética, havendo poucos relatos de eventos adversos graves. Tais achados indicam que a terapia genética representa um marco significativo no manejo dessa condição ocular debilitante.